코오롱생명과학 연구원이 퇴행성관절염 유전자 치료제 '인보사'를 연구하고 있다. [사진=코오롱그룹 블로그]

국내 최초 유전자치료제인 코오롱생명과학의 '인보사'가 미국 임상시험을 통해 효능 논란을 극복할 수 있을지 이목이 집중된다.

23일 바이오업계에 따르면 최근 코오롱생명과학의 퇴행성관절염 유전자치료제 '인보사®-케이 주(Invossa®-K, Inj.)'가 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득했다. 국내 29번째 신약에 이름을 올리게 된 것.

인보사는 기존의 소염 진통제대비 무릎 통증 개선에 뛰어난 것으로 나타났다. 또 기능성 향상, 활동성 증가 등의 효과가 입증됐다. 무릎 관절강 내에 1회 주사만으로 1~2년간 관절염 치료 효과가 나타난다.

하지만 식약처는 인보사가 자기공명영상(MRI) 촬영 등의 결과 손상된 연골 재생과 같은 구조개선 효과를 확인하지 못했다고 발표했다. 아울러 인보사가 경증 환자보다는 수술을 받기 전의 중증 환자에게 더 적합한 것으로 나타나 적용 범위에 대한 아쉬움을 남겼다.

코오롱생명과학 관계자는 "국내 임상 3상의 경우 제한된 환자군, 적은 환자수, 1년의 짧은 기간 등으로 연골 재생 등의 구조개선 효과를 입증하기는 부족했다"며 "향후 기존 약물 투여 환자의 장기 추적 및 추가 임상을 통해 구조개선 효과 입증을 진행할 것"이라고 설명했다.

이에 따라 코오롱생명과학은 미국 임상 3상을 통해 연골의 재생 효과를 인정받고 미국 시장으로 판로 확대도 모색하고 있다.

코오롱생명과학은 미국 임상 3상을 국내 임상 3상과 달리 중등도 환자와 경증 환자를 대상으로 하는 등 환자군의 폭을 확대했고, 환자수도 국내 130여명에서 미국 1020명으로 확대해 2년간 추적 관찰을 진행할 방침이다.

코오롱생명과학에 따르면 미 식품의약국(FDA)로부터 디모드(DMOAD, Disease-modifying osteoarthritis drug)로 승인 받기 위해서는 약품을 투여해 관절염의 증상을 억제하고 완화시킬 뿐만 아니라 관절의 퇴행적 구조 변화를 늦추거나 멈추게 만들어 근본적인 치료가 돼야 한다.

현재 미국 임상 3상을 위한 시료를 생산하고 있으며, 내년 상반기부터 환자들을 대상으로 약품을 투여할 계획이다. 약 1100억원의 임상 비용이 소요될 것으로 보이며, 티슈진의 기업공개(IPO)를 통해 비용을 마련할 방침이다. 티슈진의 상장은 10월 말쯤을 목표로 하고 있다.

유럽의약품청(EMA)이 인보사의 미국 임상시험 결과를 유럽 시장 허가에도 반영하겠다고 알려진 만큼 미국 임상 3상의 결과가 유럽 시장 진출에도 큰 영향을 미칠 것으로 보인다.

코오롱생명과학 관계자는 "미국 외에도 일본에서 미쓰비시타나베가 일본 후생성과 임상 계획에 대해 협의하고 있고, 중국에서는 다수의 대형 제약사와 기술수출을 검토하고 있다"고 말했다.

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