GC녹십자 중증형 헌터증후군 치료제 허가

송고 2021.01.22 14:55
수정 2021.01.22 14:55
EBN 김신혜 기자 (ksh@ebn.co.kr)

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뇌실투여 방식 헌터라제ICV

ⓒGC녹십자

GC녹십자가 세계 최초로 뇌실투여 방식의 헌터증후군 치료제 허가를 받았다.

GC녹십자는 파트너사인 '클리니젠'이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'의 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다.

헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 단점을 개선했다.

이번 허가는 세계 최초로 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 방식 제공이 가능해졌다는 데 큰 의미가 있다. 중추신경손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다. 헌터라제 ICV는 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물이 전달돼 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대된다.

일본 국립성육의료연구센터 오쿠야마 토라유키교수가 진행한 임상에서도 헌터라제 ICV가 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 헤파란황산(HS)을 크게 감소시키고발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보이는 것으로 나타났다.

헌터증후군은 IDS효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다.

GC녹십자 중증형 헌터증후군 치료제 허가

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